年进入第三季度伊始，三家生物制药公司相继更新乙肝在研新药计划，包括一种直接针对cccDNA的基因编辑乙肝候选药物PBGENE-HBV，继续描述将于年提交新药临床试验申请（IND/CTA）、免疫学驱动生物制药公司VBIVaccines的VBI-以及Enanta公司EDP-。
乙肝在研新药PBGENE-HBV，年IND/CTA，三家相继更新开发计划
PBGENE-HBV：
一种设计运用基因编辑技术来敲除cccDNA候选药物
临床阶段生物技术公司（PrecisionBioSciences）是一家开发基于ARCUS的离体同种异体CAR-T免疫疗法和体内基因编辑疗法药企。PrecisionBio公司的慢性乙肝基因编辑计划应用ARCUS来敲除持久的共价闭合环状DNA（cccDNA），并让整合的乙肝病毒基因组失活，从而有可能实现持久的乙肝表面抗原（HBsAg）丢失，并减少病毒持久性。
目前，该基因编辑疗法乙肝候选药物，正处在临床前研究中。临床前数据已经在ASGCT年会上的癌症与复杂疾病基因编辑会议上公布，这是一项有关ARCUS体内慢性乙肝新药项目分子治疗的临床前研究成果，已于年5月份在线发表国际性期刊上《MolecularTherapy》。
PrecisionBio公司介绍，ARCUS可有效地靶向和降解乙肝病毒（HBV）在HBV感染的原代人肝细胞（PHH）中，使cccDNA减少了85%，HBsAg的表达减少了77%。ARCUS核酸酶的优化特异性完全阻止了PHH模型中可检测到的染色体易位。
基因编辑乙肝候选药物PBGENE-HBV，处于临床前开发中，PrecisionBio公司的目标是在完成临床前研究和IND支持研究后，于年提交IND/CTA。
VBI-(BRII-)：
一种正在2期由VBI疫苗公司与腾盛博药合作开发的治疗性疫苗
免疫学驱动生物制药公司VBIVaccines（以下简称VBI疫苗公司）是一家以免疫学为动力，追求为预防和治疗疾病开发创新药的生物制药公司。VBI疫苗公司开发的在研乙肝新药VBI-(BRII-)，是一种HBV免疫治疗候选药物。
VBI疫苗公司预计，年底，将公布一项2期人体组合疗法临床试验中中期顶线数据。这项2期组合主要是在慢性HBV感染受试者中，评估VBI-(BRII-)+BRII-(VIR-)的安全性和有效性，VIR-是一种研究性靶向HBVsiRNA分子。该研究设计为新型免疫疗法+siRNA，初始2期数据预计到年底公布。
年上半年，预计公布一项包含两部分的2a/2b期组合研究中期顶线结果。该研究主要将评估VBI-（BRII-）作为标准护理治疗的附加疗法。
EDP-：
一种1期基本完成乙肝衣壳抑制剂
EnantaPharmaceuticals，是一家致力于为病毒感染和肝病研发小分子药物的生物制药公司（以下简称Enanta公司）。Enanta公司开发的在研乙肝新药EDP-，是一种口服HBV衣壳抑制剂（或称核心抑制剂）。
Enanta公司目前专注于识别具有不同作用机制的其他化合物，通过以与EDP-、其他有效核心抑制剂和核苷（酸）类似物（NAs）结合。EDP-已经获得美国FDA的快速通道指定，并在多个HBV受试者群体中，显示出良好的安全性和强大抗病毒活性。Enanta公司介绍，其中EDP-令HBVDNA下降的能力，是迄今为止全球在研HBV核心抑制剂已发表进展中最佳的。
小番健康结语：进入年第三季度以来，已有包括加拿大杨梅生物制药公司（ArbutusBiopharma）、临床阶段生物制药公司（AligosTherapeutics）、临床阶段生物技术公司（PrecisionBioSciences）、免疫学驱动生物制药公司（VBIVaccines）和生物制药公司（EnantaPharmaceuticals）相继更新了在研乙肝新药年下半年和年的开发计划。