领先的RNAi疗法开发公司Dicerna近日宣布，公司针对慢乙肝治疗在研新药DCR-HBVS的Phase1期临床试验首位志愿者已经正式用药。
对于该款在研RNAi新药首位志愿者开始用药，Dicerna首席科学官RalfRosskamp博士表示，“DCR-HBVS-试验首位志愿者的用药使我们为慢乙肝患者带来潜在可用的创新疗法更进一步，乙肝病*的慢性感染若无法获得有效的治疗将有可能会带来一系列严重肝脏问题，如晚期肝脏疾病或肝癌。”
“基于DCR-HBVS令人鼓舞的临床前数据，我们期望该项Phase1期临床试验将证实RNAi疗法用于慢乙肝治疗是切实可行的”RalfRosskamp同时还补充说到。
DCR-HBVS是一款采用基于GalXCTM技术开发的RNAi疗法药物，公司希望该项Phase1期概念验证试验（DCR-HBVS-试验）数据能在年的第二季度获得。
DCR-HBVS由单个GalXC分子组成，其靶向乙型肝炎表面抗原（HBsAg）基因序列区域内的HBV信使RNA（mRNA）。使用HBV感染标准小鼠模型的临床前研究显示，与X基因序列区域内的靶向相比，DCR-HBVS导致循环HBsAg减少超过99％，表明优异的HBsAg抑制能力（抑制的幅度和持续时间）。
对于RNAi疗法药物DCR-HBVS正式在人体中用药，奥克兰大学医学院临床医学教授，医院新西兰肝移植科副主任兼肝病专家EdwardGane博士说道，“基于RNAi的疗法有可能改变慢乙肝的治疗模式。通过强大的和长效的机制，这种疗法不仅可以沉默S抗原，还可以沉默其他病*基因，基于RNAi的治疗可以使患者自身的免疫系统产生有效的免疫反应。这种方法可以帮助根除HBV并消除对终生治疗的需求。鉴于DCR-HBVS在动物研究中令人鼓舞的抑制活性，以及其有利的临床前安全性，我们热切期待健康志愿者在DCR-HBVS-试验中的第一批结果，之后进入来自慢性乙型肝炎患者的第二部分研究。“
关于DCR-HBVS-试验
DCR-HBVS-临床试验是一项随机，安慰剂对照研究，旨在评估DCR-HBVS在正常健康志愿者（NHV）和非肝硬化慢乙肝患者中的安全性和耐受性。次要研究目标是表征DCR-HBVS的药代动力学（PK）概况，并评估血液中HBsAg和HBV血浆水平的初步药效学（PD）和抗病*效力。该项Phase1期研究分为三个阶段：
A组，30名NHV接受单次递增剂量的DCR-HBVS（0.1,1,1.5,3,6或12mg/kg），随访期为四周。
B组，8例HBV患者的DCR-HBVS（3mg/kg）单剂量研究，这些患者均未使用过核苷类似物治疗；这些患者将被随访至少12周。公司预计将在年第三季度开始B组给药。
C组，18例接受过核苷类似物治疗的HBV患者的DCR-HBVS（1.5,3或6mg/kg）多次递增剂量研究，随访时间为24周或更长。公司预计将在年第二季度开始进行C组用药工作。
关于DCR-HBVS
DCR-HBVS是一种用于治疗慢性乙型肝炎病*（HBV）感染的研究性药物。目前用于HBV的疗法，例如核苷类似物和聚乙二醇化干扰素，旨在抑制病*；然而如果持续服用，尽管这些治疗可以提供长期的病*抑制，但它们很少能导致长期免疫治愈，通过对患者血浆或血液中HBV表面抗原（HBsAg）清除和持续的HBV脱氧核糖核酸（DNA）抑制来测量。相比之下，DCR-HBVS靶向HBV信使RNA（mRNA）并导致HBV感染小鼠模型中循环HBsAg降低超过99％。这些数据表明，DCR-HBVS可能诱导肝内和血清HBsAg的长期清除，以及持续的HBVDNA抑制。（更多肝病研究信息敬请