数日前，吉利德和PrecisionBioSciences公司（下文简称PB）达成合作，双方将共同完成一种实现乙肝治愈的基因疗法。由PB公司负责早期开发、配方和临床前工作，吉利德全力资助并负责临床试验的进行。此次合作，PB公司将获得由吉利德支付的首笔4.45亿美元付款，外加商业化后的分层特权使用税。如此大手笔，意味着吉利德对这次合作是寄予厚望的，这很有可能成为全球首个乙肝治愈疗法，吉利德将因此获得巨额收益！如果你还不知道吉利德（GILEAD）说起丙肝，大家第一个想到的便是，丙肝是可以治愈的。那是否所有人都知道，全球第一个丙肝泛基因型口服直接抗病毒药，即患者常说的吉三代（国内名称丙通沙）便是由吉利德研发的。吉利德是美国一家大型生物制药公司，主营业务便是生产和研发艾滋病、乙肝、甲肝和其它各类传染病药物。乙肝为何难治愈？乙肝病毒会将其遗传物质整合到人肝细胞DNA内，且在人肝细胞内形成cccDNA，现有抗病毒药只能清除肝细胞外的病毒，而无法深入肝细胞内彻底清除病毒DNA。基因疗法如何治愈乙肝？PB公司创造了一个ARCUS基因编辑平台，这个平台来源于一种天然的DNA内切酶。它可以精准识别DNA长序列，并对作用的基因组进行修饰。PB公司基于上述的天然酶合成了一种ARC核酸酶。这个合成核酸酶可以被定制在任何标靶基因内识别DNA序列并剪切或修正该序列，同时最大程度减少脱靶效应（即内切酶剪错地方）。具体到乙肝的应用上，ARC核酸酶被设计用于定位和破坏cccDNA以及人肝细胞内整合DNA片段，如此一来，配合现有乙肝抗病毒药物，便能实现乙肝完全治愈！乙肝治愈的基因疗法进展如何？ARC核酸酶在进行的初步体外研究中表现出对cccDNA和人肝细胞整合DNA的显著活性，PB公司在去年相关模型中使用ARC核酸酶进行治疗性体内编辑，进展显著。目前，PB公司与宾夕法尼亚大学合作，开始了一个为期三年的覆盖了三个基因敲除计划和三个插入基因修复计划，其中就包括在乙肝治愈疗法进行临床试验之前对灵长类动物模型的研究。3~5年治愈乙肝的预言真的要实现了
