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TUhjnbcbe - 2025/3/7 18:09:00

箭头制药公司(ArrowheadPharmaceuticals)是一家老牌医药研发创新公司,通过沉默基因技术应用于难治性疾病领域药物研发。在Arrowhead公司最新的药物研究进展更新中,该公司更新了旗下三种肝脏新药项目研究进展(见下图:来自ArrowheadPharmaceuticals即将举行的会议,会议提供三份肝脏领域新药进展摘要)。

乙肝箭头制药更新研究进展,三份摘要披露,涵盖新药JNJ-

第一项摘要:在研乙肝新药JNJ-进展。题目:短干扰RNAJNJ-联合治疗慢性乙肝显示出所有病毒标志物的有效降低,但没有发现乙肝表面抗原(HBsAg)降低与基线因素相关。这是一份口头报告,将由EdwardGane等科学家,于年6月25日15:15CEST汇报该研究详细研究进展和试验数据。

第二项摘要:肝纤维化在研新药ARO-AAT进展。题目:ARO-AAT是一种正处于研究阶段的RNAi治疗剂,它可以通过减少肝内Z-AAT负担来改善肝纤维化。这也是一份口头报告,将由PavelStrnad等科学家,于美国东部时间年6月26日12:15对外宣布该研究进展和试验数据。

面肩肱型肌营养不良症(FSHD)在研新药ARO-DUX4进展。年6月25日箭头制药公司的生物学高级科学家IIJonathanVanDyke博士将就ARO-DUX4的临床前开发发表口头报告。

第三项摘要:非酒精性脂肪性肝炎(NASH)在研新药ARO-HSD进展。题目:ARO-HSD疑似可降低NASH患者的肝脏HSD17B13mRNA表达和蛋白质水平。这是该研究率先发布的最新海报题目,将由EdwardGane等科学家于中国东部时间年6月23日8:00对外宣布该研究进展和试验数据。

此外,今年的欧肝会即将到来,即年6月23日至26日全球肝病领域临床工作者和药物科学家将参加年国际肝脏大会-欧洲肝脏研究协会(EASL)年会。以上就是ArrowheadPharmaceuticals药物研发管线更新情况,上述研究药物均还未上市,正在积极地进行临床前和临床试验阶段,用以评估药物安全性和有效性。

小番健康结语:读者较为关心的乙肝在研新药JNJ-研究进展也涵盖其中,特别提醒第一项摘要的口头汇报工作,将会在年6月25日对外宣布完整的实验数据和研究结论。目前来看,箭头制药公司应用于药物开发多是使用RNA干扰技术,Arrowhead疗法触发干扰机制主要以诱导快速、深入和持久的靶基因消除。RNA干扰或RNAi是存在于活细胞中的一种机制,可以抑制特定基因表达,从而影响特定蛋白质产生。

上述研究药物均是基于Arrowhead公司的RNAi疗法,运用这种基因沉默自然途径以求开发药物。JNJ-(以往名称ARO-HBV),在其II期临床研究中,被证明符合安全性,且未出现严重药物相互作用,采用皮下注射给药剂型,可影响HBV-cccDNA与整合的HBVDNA转录本。

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