8月7日，DicernaPharmaceuticals公司在其线上研发日活动中发布了治疗慢性乙肝的RNAi疗法RG的1期临床试验概念验证结果。罗氏（Roche）去年与Dicerna就这款在研RNAi疗法达成合作开发协议，协议金额达到14.7亿美元，反映了罗氏对这款创新疗法潜力的看好。在今天公布的初步临床试验结果中，RG能够将已经接受抗病*疗法的慢性乙肝患者血液中的乙肝表面抗原（HBsAg）水平进一步降低1.8个指数水平（1.8log10），并且在有些患者身上显示出长久的疗效。
乙肝病*（HBV）感染是世界上最常见的严重肝脏感染。根据世界卫生组织（WHO）的估计，全世界有超过2.92亿慢性乙肝患者。它每年导致超过80万患者的死亡。HBV同时是导致肝癌的首要原因，而肝癌是世界上导致癌症死亡的第二大因素。目前已有的乙肝治疗方法虽然能够压制HBV的复制，但是很少能够达到长久“功能性治愈”（functionalcure）的效果。
乙肝难于治愈的原因是HBV能够在被感染细胞的细胞核中生成共价闭合环状DNA（cccDNA）和整合序列。这些序列的半衰期非常长，而且目前的标准疗法不能有效清除cccDNA。Dicerna公司开发的RG能够生成一款靶向HBV基因组特定区域的RNAi，它能够特异性敲低HBVmRNA的生成和HBV进入细胞所需的基因。在临床前研究中，这款RNAi能够将动物模型中的HBsAg水平降低3.9log10。
图片来源：Dicerna